Hei, du må oppdatere nettleseren din for å kunne besøke oss.
Diastrofisk dysplasi
Diastrofisk dysplasi er en sjelden bensykdom (skjelettdysplasi) kjennetegnet av uttalt kortvoksthet, korte armer og ben, flere medfødte bøyde stive ledd (kontrakturer) og feilstillinger i ryggsøylen.
Diagnosebeskrivelse
Navnet diastrofisk dysplasi beskriver kjennetegn ved diagnosen. Diastrofisk kommer fra det greske ordet diastrophos, som betyr bøyd eller vridd, og dysplasi betyr vekst som ikke er riktig.
Diagnosebetegnelser
ICD10: Q77.5, OMIM: 222600, ORPHA: 628
Årsak
Diastrofisk dysplasi skyldes en sykdomsgivende variant i SLC26A2 genet (1-3). Tilstanden er arvelig og følger recessiv (vikende) arvegang (3). Det innebærer vanligvis at begge foreldre er friske bærere av den sykdomsgivende genvarianten. Det er da 25 prosent sjanse i hvert svangerskap for at barnet skal arve genvarianten fra begge foreldre og selv utvikle tilstanden.
Forekomst
Diastrofisk dysplasi er en svært sjelden tilstand. Antatt forekomst er rundt en person pr 100 000 fødsler (3).
Symptomer og kjennetegn
Følgende kan forekomme i ulik grad (1-12):
Uttalt kortvoksthet allerede ved fødsel. Gjennomsnittlig slutthøyde hos voksne varierer, med gjennomsnitt rundt 136 cm for menn og 129 cm for kvinner. Hodeomkretsen er normal.
Feilstillinger i ryggsøylen er vanlig i form av økt krumning i nakken (kyfose), økt svai i korsryggen (lumbal lordose) og skjevstilling i ryggen (skoliose) Forandringene kan oppstå allerede i tidlig barnealder og vil ofte forverres med alderen
Uttalte feilstillinger i ryggen kan føre til trykk på ryggmargen spesielt i nakken (cervikal spinal stenose).
Ryggvirvlene i nakken kan være underutviklede (hypoplastiske), noe som kan medføre instabilitet
Tidlig artrose, spesielt i hofteleddene, er vanlig allerede i tidlig voksenalder
Andre vanlige skjelettforandringer er:
korte armer og ben
Medfødt klumpfot i begge føtter
flere bøyde og stive ledd, mest vanlig i skuldre, albuer, fingerledd og hofteledd, dette kan påvirke hånd og gangfunksjon.
Fortykninger (cystiske masser) på ytre del av øret er vanlig og kan opptre i løpet av de første ukene etter fødsel.
Ganen
Om lag en tredjedel er født med åpen gane (ganespalte).
Respirasjon
Nyfødte kan ha pusteproblemer på grunn av liten brystkasse og påvirkning av luftrøret.
Intellektuell utvikling er vanligvis normal
Forsinket motorisk utvikling og vansker med gange og håndfunksjon er vanlig
Diagnostisering
Diagnosen stilles på bakgrunn av karakteristiske kjennetegn beskrevet over og funn på røntgen, og kan bekreftes med en gentest (3).
Oppfølging
Personer med diastrofisk dysplasi bør følges regelmessig av erfaren ortoped og ryggortoped ved universitetssykehus (3). Oslo Universitetssykehus har nasjonalt behandlingsansvar for medfødte deformiteter i underekstremiteter og rygg hos barn (se lenker nedenfor). Oppfølging av fysioterapeut og ergoterapeut er viktig for optimalisering av hånd- og gangfunksjon, og for å ivareta selvstendighet (3).
Behandling
Behandling av klumpføtter med tøyninger og gips bør starte så tidlig som mulig. Behandlingen kan være vanskelig og det er risiko for tilbakefall (3, 7). Operasjon kan derfor være nødvendig (3, 5)
Operasjon for feilstillinger i ryggen anbefales ved rask utvikling av skjevstilling eller tegn til påvirkning av ryggmargen (5, 6). Korsett har ingen dokumentert effekt (6).
Ryggvirvlene i nakken kan være underutviklede (hypoplastiske) og medføre instabilitet (atlantoaksial instabilitet) med fare for skade på ryggmargen. Det er svært viktig at dette avklares før en eventuell narkose.
Atlantoaksial instabilitet kan undersøkes ved hjelp av funksjonsrøntgen (fleksjon- og ekstensjonsbilder) av nakken, eventuell supplert med MR fleksjon- og ekstensjonsbilder om røntgenbildene gir mistanke om instabilitet (1).
Om sjeldne bensykdommer med tidlige leddforandringer (artose)
Sjeldensenteret, enhet Sunnaas holdt kurs for personer med sjeldne bensykdommer med tidlige leddforandringer (artose), i uke 9 2023. Paralellt med kurset ble det også avholdt fagdag/ webinar for lokale fysio og ergoterapeuter.
I etterkant av kurset er det også laget en film med tips om trening ved sjeldne bensykdommer med tidlig leddpåvirkning.
Om sjeldne bensykdommer og kortvoksthet
Sjeldensenteret, enhet Sunnaas har laget informasjon om ulike forhold ved å leve med sjeldne bensykdommer med og uten kortvoksthet. Dette kan være nyttig for personer med diastrofisk dysplasi og deres fagpersoner: