Ny medisin kan hindre spedbarnsdød
EU har utvidet godkjenningen av legemiddelet vosoritide til bruk på barn med diagnosen akondroplasi ned til fire måneder. Medikamentet er allerede godkjent til bruk fra fødsel i USA og Australia.
En ny studie viser at spebarn mellom 0 og 6 måneders alder med akondroplasi som fikk behandling med vosoritide fikk økt ansiktsvolum, og en økning i størrelsen på hullet i skallen (foramen magnum) der ryggmargen går ut.
Akondroplasi er den vanligste formen for medfødt kortvoksthet. Barn med akondroplasi har 50% høyere spedbarnsdødelighet enn andre barn. Det skyldes trange forhold i foramen magnum som kan lede til pustestopp når barna sover. Resultatene i den nylig publiserte studien viser markant økning av foramen magnum, noe som kan redusere risikoen betydelig for spedbarnsdød blant denne gruppen pasienter.
Resultatene kan også bety redusert sjanse for søvnapné og behov for operasjoner hos disse barna, sier professor Ravi Savarirayan ved Murdoch Childrens Institute i Australia.
Han har ledet studien, som ble publisert i The Lancet Child and Adolescence Health 17.11.23.Tidligere resultater fra studien har vist økt høydevekst hos barn med akondroplasi, og en søknad om bruk av medikamentet for barn fra 2 år ligger nå hos Beslutningsforum.
Studien avdekker ingen alvorlige bivirkninger av Vosoritide.
Svein Fredwall er overlege ved TRS kompetansesenter for sjeldne diagnoser. Han er positiv til vosoritide nå er godkjent ned til 4 måneders alder og håper det kan redusere risikoen for alvorlige komplikasjoner hos spedbarn med akondroplasi. Han understreker likevel at det var få deltakere med i studien, så resultatene må tolkes med forsiktighet, men at det gir grunn til optimisme.
Mer informasjon om medikamentstudier i Norge: Medikamentstudier for barn med akondroplasi - Sunnaas sykehus HF
Pressemelding: Bone growth drug may reduce sudden infant death