ACCEL-studiene

Studien består av flere deler. I den første delen, ACCEL, observerer man deltakerne, i del to og tre, ACCEL 2/3, prøves et nytt medikament som potensielt kan gi økt høydevekst og bedret helse og funksjon.

Observasjonsstudien, ACCEL

Første del er en observasjonsstudie, ACCEL. Denne er planlagt å vare i minimum seks måneder. Det gis ingen behandling i denne studien. Etter minimum seks måneders deltakelse i observasjonsstudien vil deltakerne få tilbud om å bli med videre i ACCEL 2/3-studien (medikamentstudien).

Utprøving av medikament, ACCEL 2/3

I andre og tredje del,  ACCEL 2/3, prøver vi ut et nytt medikament (en tablett) på barn i alderen 3 til 18 år med hypokondroplasi. Her vil vi undersøke om det kan øke høydeveksten, føre til færre medisinske komplikasjoner, og gi bedre funksjon og evne til å gjøre daglige aktiviteter.

ACCEL 2/3-studien er en såkalt dobbelt-blindet randomisert placebo-kontrollert studie. To av tre barn som deltar i studien vil få aktiv studiemedisin (Infigratinib), mens en av tre vil få ikke-virksom medisin (såkalt placebo). Fordelingen skjer ved loddtrekning.

Verken studielegen, foreldrene eller deltakeren/barnet vil vite om man får virksom eller ikke-virksom medisin. Oppfølgingen er den samme og varer i 52 uker (ett år). Deretter vil alle som deltar få tilbud om å fortsette med virksom medisin.

ACCEL 2-studien gjelder bare aldersgruppen 5-11 år, mens i ACCEL 3-studien er aldersgruppen utvidet til 3-18 år.

Deltakelse i studien

Studien gjennomføres i mange land over hele verden. I Norge gjennomføres studien ved Oslo Universitetssykehus Rikshospitalet og på Haukeland Universitetssykehus i Bergen. Ansvarlig for studien i Oslo er overlege Svein Fredwall.  Overlege Henrik Irgens er ansvarlig for gjennomføring av studien i Bergen.

Om du ønsker å høre mer om studien, kan du kontakte enten Svein O. Fredwall (svfred@sunnaas.no) eller Henrik Irgens (henrik.underthun.irgens@helse-bergen.no)

Kort informasjon om ACCEL-studien (observasjonsstudien)

• Kun observasjonsstudie – ingen behandling
• Aldersgruppe 2,5 år og opptil 17 år
• Skal blant annet måle høyde, armspenn, hodeomkrets, registrere nye medisinske komplikasjoner, og fylle ut spørreskjema om funksjon, daglige aktiviteter, noen kognitive tester på iPad og måle blodtrykk.
• Det tas blodprøver ved første studiebesøk
• Første gang skal det også gjøres øyeundersøkelse hos øyelege og ultralyd og EKG av hjertet hos hjertespesialist på sykehuset.
• Studien varer minimum 6 måneder
• Innebærer 3 studiebesøk (ved oppstart og ved 3 og 6 måneder)
• Gjennomføres på Rikshospitalet og ved Haukeland sykehus
• Startet opp i november 2024 (aldersgruppen 5-11 år). Fra januar 2025 er studien utvidet til 2,5 til 17 år.
• Begrenset antall plasser på verdensbasis
• Studien er godkjent av etisk komite (REK) og personvernombudene ved Oslo Universitetssykehus og Haukeland Universitetssykehus.

Kort informasjon om ACCEL 2/3 studien (medikamentstudien)

• Varer i 52 uker (ett år)
• Aldersgruppe 3 til <18 år
• Må ha deltatt i ACCEL-studien (observasjonsstudien) i minimum 6 måneder først
• 2:1 randomisering, som betyr at 2 av 3 barn vil ved loddtrekning få virksom medisin (en daglig tablett), mens 1 av 3 barn vil få placebo/ikke-virksom medisin
• Verken studielegen eller andre som er involvert i studien i Norge vil vite hvem som får hva, heller ikke deltaker selv eller foresatte
• Det er kontroller ved screening, uke 0 (medikamentoppstart), uke 2,3, 9 og 13, deretter hver tredje måned i til sammen ett år
• Skal blant annet måle høyde, armspenn, hodeomkrets, registrere nye medisinske komplikasjoner, og fylle ut spørreskjema om funksjon, daglige aktiviteter, noen kognitive tester på iPad og måle blodtrykk.
• Det tas blodprøver ved nesten alle studiebesøk
• I tillegg skal det tas bentetthetsmåling og røntgenbilder av rygg og ben ved oppstart og slutt (0 og 52 uker), øyelegesjekk hver tredje måned og tannlegesjekk hver sjette måned.
• Etter ett år i studien vil alle få tilbud om aktiv medikamentell behandling
• Vi forventer at ACCEL 2-studien (for gruppen 5-11 år) starter opp høsten 2025, og ACCEL 3-studien (for hele gruppen 3-17 år) starter våren 2026
• Søknader om endelig godkjenning av studieprotokoll hos etisk komite (REK) og personvernombud pågår.