Resultater fra ny OI-studie

Det finnes ingen behandling som med sikkerhet forebygger brudd ved OI. Derfor er ny kunnskap på dette området svært viktig.

Det største forskningsprosjektet som hittil er gjennomført om medisinsk behandling for å forebygge brudd hos voksne med OI er nå avsluttet. Studien ble gjennomført i Skottland, England, Irland, Nederland, Frankrike og Danmark, og omfattet 349 voksne deltakere med ulik alvorlighetsgrad av OI.

Resultatene som nå foreligger var noe overraskende, og vi i fagmiljøet som behandler osteogenesis imperfecta hos voksne i Norge ønsker sammen med Norsk Forening for Osteogenesis Imperfecta å dele vår vurdering av disse funnene, og hva de kan bety for pasienter og behandlere.

Hva ble undersøkt?

Deltakerne ble tilfeldig fordelt til én av to behandlingsgrupper:
1. To års behandling med det beinoppbyggende legemidlet teriparatid (Forsteo®) etterfulgt av én infusjon med zoledronsyre (Aclasta®).
2. Vanlig behandling, som kunne bestå av ingen behandling, bisfosfonater (for eksempel zoledronsyre, alendronat eller ibandronat), andre medikamenter som brukes ved osteoporose og /eller kalsium- og vitamin D-tilskudd.

Før studiestart gjennomgikk alle deltakerne en grundig vurdering. Diagnosen OI ble bekreftet gjennom klinisk undersøkelse, innhenting av sykehistorie og genetisk testing. Både før og under studien ble deltakerne tilbudt røntgenundersøkelse av ryggraden, DXA-måling av bentetthet, blodprøver og ulike spørreskjemaer som kartla smerter, livskvalitet, søvn og generell helse.
Før studien startet, forventet forskerne at behandling med teriparatid etterfulgt av zoledronsyre ville gi bedre beskyttelse mot brudd enn vanlig behandling.

Hvorfor ble resultatet slik?

Mange voksne med OI har fått ulike typer behandling gjennom livet, både i barne- og ungdomsårene og senere som voksne. Derfor er det vanskelig å sammenligne effekten av en bestemt behandling med personer som aldri har fått behandling, siden denne gruppen er svært liten. Vi vet derfor fortsatt ikke hvordan beinoppbyggende behandling ville fungere sammenlignet med ingen behandling ved OI.

Legemidlene som er undersøkt i studien, er opprinnelig utviklet for personer med aldersrelatert osteoporose (beinskjørhet). Det er imidlertid viktige forskjeller mellom OI og aldersrelatert osteoporose. Ved osteoporose skyldes den økte bruddrisikoen hovedsakelig redusert benmineraltetthet. Ved OI fører en genetisk variant til at kollagenet, proteinkjeder som er et viktige byggesteiner i skjelettet, har redusert kvalitet, og pasienten får som en følge av forandringene i kollagenet redusert benstyrke. De behandlingene som ble undersøkt i studien, korrigerer ikke disse kollagenforandringene. Så selv om man oppnår høyere benmineraltetthet, resulterer behandlingen ikke nødvendigvis i sterkere ben med lavere bruddrisiko.

Anbefaling

Studien sammenlignet den nye behandlingsstrategien med den behandlingen som allerede brukes i klinisk praksis, ofte etter mange års tidligere behandling. Resultatene viste at beinoppbyggende behandling med teriparatid og vanlig medisinsk behandling hos voksne med OI ser ut til å være like gode når det gjelder å forebygge brudd. Det er derfor viktig med videre forskning for å finne den beste behandlingsstrategien for voksne med OI i fremtiden.

Funnene betyr ikke at behandlingene som nå gis er uten effekt. Men på bakgrunn av denne studien alene kan vi ikke avgjøre om behandling bør startes, fortsettes eller avsluttes hos den enkelte. Vi anbefaler derfor at personer med OI diskuterer videre behandling, medikamentell eller ikke-medikamentell, med sin behandlende lege i forbindelse med planlagte kontroller. Sammen kan det vurderes hvilken behandling som er best egnet ut fra din sykdomshistorie, bruddrisiko og totale helsesituasjon.