PROPEL-studiene

PROPEL Infant and Toddler er en ny studie for barn med akondroplasi i alderen 0-3 år.

Første del av studien handler om å finne riktig dose (dose-definerende del). Deretter skal det gjennomføres en dobbelt-blindet randomisert placebokontrollert studie som tester ut infigratinib mot placebo (narremedisin) i 52 uker. I siste fase vil alle deltakerne få tilbud om aktiv studiemedisin i 1 år til.

PROPEL OLE-studien er en åpen studie der alle som deltar får aktiv studiemedisin (medisinen infigratinib). Studien er nå lukket, det vil si at det ikke tas inn nye deltakere

Internasjonale studier

PROPEL Infant and Toddler-studien gjennomføres i mange land over hele verden. I Norge gjennomføres studien ved Oslo Universitetssykehus Rikshospitalet. Ansvarlig for studien er overlege Svein Fredwall.

PROPEL OLE-studien gjennomføres i mange land over hele verden. I Norge gjennomføres studien på Oslo Universitetssykehus Rikshospitalet og på Haukeland Universitetssykehus i Bergen. Nasjonal koordinator og ansvarlig for studien i Oslo er overlege Svein Fredwall, mens overlege Henrik Irgens er ansvarlig for gjennomføring av studien i Bergen.

Deltakelse

PROPEL Infant and Toddler-studien tar imot nye pasienter i alderen 0-3 år.

PROPEL OLE-studien er lukket og tar ikke inn nye deltakere (unntatt fra PROPEL Infant-studien).

Mer om PROPEL Infant- og Toddler-studien

• Aldersgruppe 0-3 år
• Kan ikke ha deltatt i andre medikamentstudier før
• Kontroller ca hver 3. måned (litt hyppigere de første månedene)
• Måler blant annet lengde, armspenn og hodeomkrets, registrerer nye medisinske komplikasjoner og fyller ut spørreskjema om funksjon, daglige aktiviteter
• Det tas blodprøver ved nesten alle studiebesøk
• Det tas MR-bilde av hodet og nakken i narkose ved studiestart og deretter årlig
• I tillegg tas det røntgenbilder av rygg og ben, søvnundersøkelse (overnatting i et søvnlaboratorium) en gang årlig, øyesjekk og tannlegesjekk.
• Når deltakerne har fullført studien (ca 2 år) vil de få tilbud om overgang til PROPEL OLE-studien der alle deltakerne får aktiv studiemedisin. Deltakerne kan der være med så lenge de fortsetter å vokse og vekstsonene i bena er åpne (vanligvis frem til rundt puberteten).
• Studien er godkjent av etisk komite (REK, EU CT nummer 2024-518072-31-00) og personvernombudet ved Oslo Universitetssykehus

Mer om PROPEL OLE-studien

• Aldersgruppe 3 til 17 år
• Må ha deltatt i PROPEL-studien (observasjons-studien) i minimum 6 måneder først og deretter i PROPEL 3-studien i minst 1 år.
• Kontroller ca hver 3. måned i 1 år, deretter hvert halvår.
• Måler blant annet høyde, armspenn og hodeomkrets, registrerer nye medisinske komplikasjoner og fyller ut spørreskjema om funksjon, daglige aktiviteter, noen kognitive tester på Ipad og måler blodtrykk.
• Det tas blodprøver ved nesten alle studiebesøk
• I tillegg tas det røntgenbilder av rygg og ben, søvnundersøkelse (overnatting i et søvnlaboratorium) en gang årlig, øyesjekk og tannlegesjekk.
• Deltakerne i studien får være med så lenge de fortsetter å vokse minst 1,5 cm pr år og vekstsonene i bena er åpne (vanligvis frem til rundt puberteten).
• Studien er godkjent av etisk komite (REK, EU CT nummer 2024-513857-55-00) og personvernombudet ved Oslo Universitetssykehus