PROPEL OLE

Formålet med studien er å evaluere sikkerheten og effekten til infigratinib hos barn med akondroplasi.

Stengt for rekruttering

Om studien

PROPEL OLE-studien er en multisenter, åpen forlengelsesstudie (open-label extension, OLE) som har til hensikt å evaluere langtids sikkerhet, tolerabilitet og effekt av medikamentet infigratinib hos personer i alderen 3 til <17 år med akondroplasi. Infigratinib er en såkalt FGFR 1–3-selektiv tyrosinkinasehemmer og gis i form av en kapsel daglig.

Formålet er å vurdere vekst, medisinske komplikasjoner relatert til akondroplasi, helserelatert livskvalitet, kroppssmerter, funksjone, og kognitive funksjon hos studiedeltakerne. Deltakere i PROPEL OLE-studien må tidligere ha deltatt i den placebo-kontrollerte studien PROPEL 3 for å være kunne inkluderes i PROPEL OLE-studien. PROPEL OLE studien er nå lukket og tar ikke inn nye studiedeltakere.

Vitenskapelig tittel

Fase 2, åpen, langsiktig utvidelsesstudie (OLE) av infigratinib, en FGFR 1-3-selektiv tyrosinkinasehemmer, hos barn med akondroplasi

Informasjon om deltakelse

Rekrutteringen er avsluttet

Hvem kan delta?

Studien er en videreføring av PROPEL 3-studien. Kun barn med akondorplasi som allerede har deltatt i PROPEL-3 studien kan delta i denne studien.

For at du skal bli vurdert som deltaker i en klinisk studie, må vanligvis din behandlende lege sende en forespørsel til det sykehuset som er ansvarlig for studien. Du må også passe inn i de kriteriene som forskerne har satt for å velge ut pasienter til sine studier.

Hva innebærer studien?

Må ha deltatt i PROPEL-studien (observasjons-studien) i minimum 6 måneder først og deretter i PROPEL 3-studien i minst 1 år.
Kontroller ca hver 3. måned i 1 år, deretter hvert halvår.
Måler blant annet høyde, armspenn og hodeomkrets, registrerer nye medisinske komplikasjoner og fyller ut spørreskjema om funksjon, daglige aktiviteter, noen kognitive tester på Ipad og måler blodtrykk.
Det tas blodprøver ved nesten alle studiebesøk
I tillegg tas det røntgenbilder av rygg og ben, søvnundersøkelse (overnatting i et søvnlaboratorium) en gang årlig, øyesjekk og tannlegesjekk.
Deltakerne i studien får være med så lenge de fortsetter å vokse minst 1,5 cm pr år og vekstsonene i bena er åpne (vanligvis frem til rundt puberteten

Kontaktinformasjon

Svein O. Fredwall: svfred@sunnaas.no

Hvor gjennomføres studien?

Helse Bergen

Samarbeid med

Studien er initiert og finansiert av legemidelfirmaet BridgeBio/QED.