PROPEL I&T

PROPEL I&T studien er en randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert fase 2b klinisk studie. Studien består av en innledende del med økende engangsdose og en åpen fase 2-del for å evaluere sikkerhet og effekt av oral infigratinib hos spedbarn og små barn med akondroplasi.

Åpen for rekruttering

Om studien

PROPEL Infant and Toddler er en studie for barn med akondroplasi i alderen 0-3 år. Første del av studien handler om å finne riktig dose (dose-definerende del). Deretter skal det gjennomføres en dobbelt-blindet randomisert placebokontrollert studie som tester ut infigratinib mot placebo (narremedisin) i 52 uker. Deretter vil alle deltakerne få tilbud om aktiv studiemedisin i en åpen fase studie. PROPEL Infant and Toddler-studien gjennomføres i mange land over hele verden.

I Norge gjennomføres studien ved Oslo Universitetssykehus Rikshospitalet.

Vitenskapelig tittel

Phase 2b, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Clinical Trial, Preceded by a Single Ascending Dose Portion and a Phase 2 Open-Label Portion, to Evaluate the Safety and Efficacy of Oral Infigratinib in Infants and Young Children with Achondroplasia

Informasjon om deltakelse

Studien er åpen for rekruttering fra 30.06.2026 fram til 31.12.2027

Hvem kan delta?

Barn 0-3 år bosatt i Norge med genetisk bekreftet akondroplasi. Aktuelle pasineter kan ta direkte kontakt med klinisk forskningspost barn ved Oslo Universitetssykehus Rikshospitalet eller med hovedutprøver Svein Fredwall.

For at du skal bli vurdert som deltaker i en klinisk studie, må vanligvis din behandlende lege sende en forespørsel til det sykehuset som er ansvarlig for studien. Du må også passe inn i de kriteriene som forskerne har satt for å velge ut pasienter til sine studier.

Hva innebærer studien?

Fase 1: Den dosedefinerende studien varer i 14 dager og medfører et screeningbesøk for å sjekke om barnet fyller kfriteriene for å kunne være med. Besøket varer 1 dag og består av gjennomgang av tidligere medisinsk historie, fysisk undersøkelse og blodprøver. I tillegg gjøres det MR av hodet i narkose, søvnundersøkelse (overnatting på sykehus for å registrere søvn og eventuelle åpustestopp) og undersøkelse hos øyelege.

Den dosedefinerende studien varer i 14 dager.

Fase 2: Dette er en åpen studie der alle barn får aktiv studiemedisin i form av en daglig minitablett basert på dosen som er bestemt i den første delen. Studien varer i 1 år (52 uker). og innebærer tilsammen 13 besøk på sykehuset. Første besøk er et screeningbesøk. Om barnet fyller kriteriene for å delta, vil det komme til oppstartsbesøk der det får første dose, med påfølgende besøk de neste 2 dagene. Videre studiebsøk er om 1 uke, 3 uker, 4 uker, 6 uker, 13 uker, 20 uker, 26 uker, 39 uker og 52 uker etter første dose. Ved noen av besøkene tas det røntgenbilder av rygg og ben, øyesjekk og tannlegesjekk. Det tas også blodprøver ved alle besøk. Når deltakerne har fullført studien vil de få tilbud om overgang til PROPEL OLE-studien der alle deltakerne får aktiv studiemedisin. Deltakerne kan der være med så lenge de fortsetter å vokse og vekstsonene i bena er åpne (vanligvis frem til rundt puberteten).

Fase 3, 2b-studien: Dette er en en placebo-kontrollert studie tilsvarnede som fase 2 studien over, men der halvparten av barna vil få placebo (narremedisin) i 52 uker. Ellers er studiebesøkene som beskrevet i fase 2 studien. Etter 52 uker i denne studien vil alle deltakere vil de få tilbud om overgang til PROPEL OLE-studien der alle deltakerne får aktiv studiemedisin. Deltakerne kan der være med så lenge de fortsetter å vokse og vekstsonene i bena er åpne (vanligvis frem til rundt puberteten).

Kontaktinformasjon

Prosjektleder/hovedutprøver: Svein Fredwall.

E-post: svfred@sunnaas.no

Hvor gjennomføres studien?

Oslo universitetssykehus
Sunnaas sykehus

Samarbeid med

Studien er initiert og sponset av legemiddelfirmaet BridgeBio.