PROPEL 3: En studie for å evaluere effekten og sikkerheten av legemiddelet Infigratinib hos barn med akondroplasi

I PROPEL 3-studien vil man undersøke om et nytt medikament (infigratinib) kan øke høydeveksten, føre til færre medisinske komplikasjoner, og bedre funksjon og evnen til å gjøre daglige aktiviteter hos barn med akondroplasi i aldersgruppen 3 til 17 år.

Om studien

Studien undersøker om et nytt medikament kan øke høydeveksten, føre til færre medisinske komplikasjoner, og bedre funksjon og evnen til å gjøre daglige aktiviteter for barn med akondroplasi.

PROPEL 3 er en dobbelt-blindet randomisert placebo-kontrollert studie. En av tre barn som deltar i studien vil få ikke-virksom medisin (placebo), mens to av tre vil få virksom studiemedisin (infigratinib).

Verken studielegen, foreldre eller deltaker/barn vil vite om man får virksom eller ikke-virksom medisin. Oppfølgingen er den samme og varer i 52 uker (1 år). Deretter vil alle som deltar få tilbud om å fortsette med virksom medisin.

Vitenskapelig tittel

En fase 3, multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å evaluere effekt og sikkerhet av Infigratinib hos barn fra 3 til <18 år med Akondroplasi: PROPEL 3

Informasjon om deltakelse

Rekrutteringen er avsluttet

Hvem kan delta?

Kun pasienter som har deltatt i observasjonsstudien (PROPEL) i minimum 6 måneder kan delta. Denne studien er nå lukket for videre inklusjon.

For at du skal bli vurdert som deltaker i en klinisk studie, må vanligvis din behandlende lege sende en forespørsel til det sykehuset som er ansvarlig for studien. Du må også passe inn i de kriteriene som forskerne har satt for å velge ut pasienter til sine studier.

Hva innebærer studien?

Dette er en internasjonal multisenterstudie. I Norge gjennomføres studien på Oslo Universitetssykehus Rikshospitalet og på Haukeland Universitetssykehus i Bergen. Nasjonal koordinator og ansvarlig for studien i Oslo er overlege Svein Fredwall, mens overlege Henrik Irgens er ansvarlig for gjennomføring av studien i Bergen.

Kontaktinformasjon

Svein Fredwall
Overlege

TRS kompetansesenter for sjeldne diagnoser
- En del av Nasjonal kompetansetjeneste for sjeldne diagnoser

tlf: 924 81 035
e-post: svfred@sunnaas.no