Om Voxzogo (Vosoritide) til barn med akondroplasi


TRS har fått mange henvendelser i det siste om medikamentet Vosoritide. Dette medikamentet fikk nylig (august 2021) markedsføringstillatelse i Europa for barn som er 2 år og eldre med akondroplasi. Mange lurer på hva som skal til for at barnet deres kan få behandling med dette medikamentet i Norge.

muolekyler, illustrasjon

​Vosoritide er utviklet av legemiddelfirmaet BioMarin, og har i studier vist økt høydevekst hos barn med akondroplasi (1, 2). Medikamentet ble vurdert av Bestillerforum i Norge i mars 2021, og er etter det vi kjenner til nå til vurdering hos Statens legemiddelverk. 

Når medikamentet blir tilgjengelig i Norge, og til hvilken pris, vet vi derfor foreløpig ikke. Vi vet heller ikke når vi kan vente et svar, men antagelig ikke før i 2022.

Vi vil komme med oppdatert informasjon på våre nettsider og Facebook så snart vi har mer informasjon.

 

Referanser

  1. Savarirayan R, Tofts L, Irving M, Wilcox W, Bacino CA, Hoover-Fong J, et al. Once-daily, subcutaneous vosoritide therapy in children with achondroplasia: a randomised, double-blind, phase 3, placebo-controlled, multicentre trial. Lancet (London, England). 2020;396(10252):684-92.
  2. Savarirayan R, Tofts L, Irving M, Wilcox WR, Bacino CA, Hoover-Fong J, et al. Safe and persistent growth-promoting effects of vosoritide in children with achondroplasia: 2-year results from an open-label, phase 3 extension study. Genet Med. 2021:1-5.